Hur påverkar Pompes sjukdom lysosomer?
Hur påverkar Pompes sjukdom lysosomer?

Video: Hur påverkar Pompes sjukdom lysosomer?

Video: Hur påverkar Pompes sjukdom lysosomer?
Video: Pompe disease - causes, symptoms, diagnosis, treatment, pathology 2024, November
Anonim

Mutationer i GAA-genen förhindrar surt alfa-glukosidas från att effektivt bryta ner glykogen, vilket gör att detta socker kan byggas upp till giftiga nivåer i lysosomer . Denna ansamling skadar organ och vävnader i hela kroppen, särskilt musklerna, vilket leder till progressiva tecken och symtom på Pompes sjukdom.

Därav, vad påverkar Pompes sjukdom?

För mycket socker byggs upp och skadar dina muskler och organ. Pompes sjukdom orsakar muskelsvaghet och andningssvårigheter. Det påverkar mestadels levern, hjärtat och musklerna. Du kanske hör Pompes sjukdom kallad av andra namn som GAA-brist eller typ II glykogenlagringssjukdom (GSD).

Är Pompes sjukdom också en lysosomal lagringsstörning? Pompes sjukdom , en ärftlig brist på lysosomalt surt α-glukosidas (GAA), är en svår metabolisk myopati med ett brett spektrum av kliniska manifestationer. Det är den första erkända lysosomala lagringsstörningar och den första neuromuskulära oordning för vilken en terapi (enzymersättning) har godkänts.

På samma sätt, vilken organell påverkar Pompes sjukdom?

lysosomer

Vilken organell påverkar Pompes sjukdom i cellen och hur påverkar denna sjukdom någons liv?

Pompes sjukdom är en genetisk lysosomal lagringsstörning som påverkar ungefär 1 av 40 000 individer. Pompes sjukdom är också känd som Acid Maltase Deficiency eller Glykogenlagring Sjukdom typ II. Detta tillstånd orsakas av uppbyggnaden av ett komplext socker som kallas glykogen i kroppens celler.

Rekommenderad: